5月29日，復星醫(yī)藥（股票代碼：600196.SH；02196.HK）宣布，自主研發(fā)的1類新藥蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧?；項目代號：FCN-159）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市。作為一款高選擇性MEK1/2抑制劑，復邁寧本次獲批的兩項適應癥分別用于治療：朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤成人患者，以及2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤?。∟F1）兒童及青少年患者。復邁寧的雙適應癥獲批填補了相關罕見腫瘤領域的治療需求，為患者提供了新的治療選擇。
復星醫(yī)藥執(zhí)行總裁、全球研發(fā)中心首席執(zhí)行官王興利表示，“蘆沃美替尼片的獲批上市是復星醫(yī)藥深耕腫瘤及罕見病領域的重要里程碑。作為一家創(chuàng)新驅動的全球化醫(yī)藥健康產業(yè)集團，復星醫(yī)藥始終聚焦未被滿足的臨床需求，積極加快罕見病藥物的研發(fā)，填補相關疾病治療領域的空白，提升創(chuàng)新治療藥物在罕見病患者中的可及性。未來，公司將持續(xù)推進蘆沃美替尼片在其它適應癥的開發(fā)，造福更多患者。”
作為中國首個且目前唯一擁有成人LCH及組織細胞腫瘤，2歲及以上兒童青少年I型神經纖維瘤?。∟F1）雙適應癥藥物，蘆沃美替尼片是復星醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新型小分子靶向藥物，通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡，從臨床數據表現來看，蘆沃美替尼療效確切，安全性可控，相比現有藥物起效更快，為臨床治療提供新選擇。MAPK通路異常激活是多種實體瘤和罕見病的共同特征，例如成人組織細胞腫瘤和兒童NF1相關的叢狀神經纖維瘤均與這一通路突變密切相關，該通路的突變被認為是疾病發(fā)生發(fā)展的核心驅動因素。相較于傳統(tǒng)化療和手術，靶向MEK的治療方案具有精準性高、副作用可控的優(yōu)勢，為患者提供了更優(yōu)選擇。
此外，蘆沃美替尼片用于治療成人Ⅰ型神經纖維瘤病于中國境內處于Ⅲ期臨床試驗階段，該藥品用于低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的治療于中國境內均處于Ⅱ期臨床試驗階段，其中，該藥品用于無法手術或術后殘留/復發(fā)的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者、兒童朗格漢斯組織細胞增生癥兩項適應癥均已被國家藥監(jiān)局藥品審評中心納入突破性治療藥物程序。
根據IQVIA MIDAS?最新數據，2024年，MEK1/2選擇性抑制劑于全球范圍的銷售額約為20.68億美元。截止2024年底，全球僅有幾款MEK1/2抑制劑獲批上市。在中國，成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤適應癥尚無藥物獲批，因此，蘆沃美替尼的獲批上市為該類患者帶來了治療新希望。
關于成人朗格漢斯細胞組織增生癥和組織細胞腫瘤
朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和埃爾德海姆-切斯特?。‥CD），屬于罕見血液系統(tǒng)腫瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系統(tǒng)。常常表現為：骨痛，丘疹或皮膚潰瘍，心臟病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血癥，尿崩癥，突眼癥，呼吸困難，肝功能衰竭等，需積極治療防止惡化?；颊叱Ｒ蛉狈τ行е委熓侄味媾R預后差、生存期短的困境。傳統(tǒng)手術、放化療及骨髓移植的療效有限，而蘆沃美替尼片的Ⅱ期臨床試驗顯示，獨立評審委員會（IRC）基于PET應答評估標準（PRC）評估的經確認的客觀緩解率（ORR）達82.8%，完全代謝反應（CMR）為62.1%，2年緩解持續(xù)時間（DOR）率為 91.1%，中位至應答時間僅2.9個月，顯著改善了患者生存質量。
關于兒童Ⅰ型神經纖維瘤?。∟F1）相關的叢狀神經纖維瘤
NF1是一種常染色體顯性遺傳病，呈現出家族遺傳性的特點，是最常見的神經纖維瘤病類型，占罕見病神經纖維瘤病(NF)的96%，臨床表現多樣，影響皮膚、眼部、神經等系統(tǒng)。叢狀神經纖維瘤（PN）作為NF1的一種表現形式，發(fā)病率為30%-50%，在兒童期生長迅速，可造成多種并發(fā)癥，且手術治療難以完全切除、復發(fā)率高，迫切需要新的治療手段。研究發(fā)現，通過抑制MEK活性，可以有效抑制腫瘤的無限增殖和生長，這也成為近年來相關疾病靶向治療的熱點1-3。蘆沃美替尼片的Ⅱ期試驗數據顯示，中位隨訪25.1個月時，基于神經纖維瘤和神經鞘瘤應答評估標準（REiNS）研究者評估的經確認的ORR為 60.5%，1年DOR率為 87.6%，起效更快，中位至緩解時間僅4.7個月，有效緩解腫瘤疼痛，且耐受性良好，為患兒提供了非侵入性的靶向治療選擇。
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