在探索生命奧秘的領(lǐng)域，干細(xì)胞研究取得了令人矚目的成就。自1932年干細(xì)胞相關(guān)研究問世以來，歷經(jīng)近一個(gè)世紀(jì)的發(fā)展，干細(xì)胞在組織再生方面的安全性和潛力，也經(jīng)受了廣泛的研究與測(cè)試。
英國(guó)《自然》網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，據(jù)專家統(tǒng)計(jì)，截至去年底，已有100多項(xiàng)臨床試驗(yàn)獲得批準(zhǔn)或已經(jīng)完成。這些試驗(yàn)旨在探索干細(xì)胞在治療癌癥、糖尿病、癲癇、心力衰竭以及各種眼疾等方面的潛力。研究人員預(yù)計(jì)，干細(xì)胞療法或許即將翻開新篇章，采用干細(xì)胞療法治療糖尿病、帕金森病、眼部疾病甚至癌癥，有望在5到10年內(nèi)實(shí)現(xiàn)。
從提出概念到用于治療
1932年，蘇聯(lián)科學(xué)家首次提出干細(xì)胞的概念，并開展了相關(guān)研究，拉開了干細(xì)胞縱橫醫(yī)學(xué)界的序幕。隨后，科學(xué)家從小鼠胚胎中分離出了胚胎干細(xì)胞，為胚胎干細(xì)胞研究提供了技術(shù)支持，并掀起人類胚胎干細(xì)胞研究的熱潮。
1998年，美國(guó)威斯康星大學(xué)科學(xué)家詹姆斯·湯姆森從人類胚胎中分離出了胚胎干細(xì)胞，并進(jìn)行了體外培養(yǎng)。胚胎干細(xì)胞具有多能性，可以分化成不同類型的細(xì)胞，這一進(jìn)展使人類能夠利用胚胎干細(xì)胞開展再生醫(yī)學(xué)（移植細(xì)胞等使身體組織和功能再生）研究，探索治療多種疑難病癥的新途徑。
然而，胚胎干細(xì)胞研究面臨倫理難題。2006年，日本科學(xué)家山中伸彌將4種轉(zhuǎn)錄因子導(dǎo)入成體細(xì)胞，將其“重編程”回多能狀態(tài)，創(chuàng)造出誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）。iPS細(xì)胞的功能與胚胎干細(xì)胞類似，能分化成各種組織和器官。iPS細(xì)胞的誕生不僅解決了胚胎干細(xì)胞的問題，還為個(gè)性化醫(yī)療與疾病模型研究提供了新平臺(tái)。
隨著技術(shù)不斷進(jìn)步，科學(xué)家利用人胚胎干細(xì)胞和iPS細(xì)胞獲得了大量大腦、心臟、肺組織等的特化細(xì)胞。這些特化細(xì)胞的質(zhì)量和純度足以供臨床使用，翻開了干細(xì)胞療法的新篇章。
從帕金森病到多種癌癥
專家統(tǒng)計(jì)的百余項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，有12項(xiàng)致力于利用干細(xì)胞來治療帕金森病，有29項(xiàng)是針對(duì)眼病尤其是與衰老相關(guān)的黃斑變性。
據(jù)媒體今年1月報(bào)道，中國(guó)首個(gè)iPSC衍生細(xì)胞療法治療帕金森病取得了突破性進(jìn)展。受試者在參與臨床試驗(yàn)12個(gè)月后的測(cè)試結(jié)果顯示，其運(yùn)動(dòng)能力及生活質(zhì)量較治療前均有顯著提升。這一臨床研究由上海市東方醫(yī)院劉中民教授團(tuán)隊(duì)與士澤生物聯(lián)合開展。
關(guān)于癲癇的研究同樣值得關(guān)注。在美國(guó)神經(jīng)元治療公司開展的臨床試驗(yàn)中，外科醫(yī)生借助干細(xì)胞療法，將干細(xì)胞整合到15名癲癇患者的神經(jīng)回路中。移植一年后，其中兩名參與者嚴(yán)重癲癇發(fā)作的頻率幾乎降至零，且效果已經(jīng)持續(xù)了兩年。其他大多數(shù)參與者的癲癇發(fā)作頻率也顯著降低。該公司報(bào)告稱，這一療法沒有明顯副作用，也沒有造成認(rèn)知損傷?；谏鲜鲂Чㄉ窠?jīng)元治療公司在內(nèi)的團(tuán)隊(duì)打造的“有效干細(xì)胞療法”，也被《麻省理工技術(shù)評(píng)論》評(píng)為2025年“十大突破性技術(shù)”之一。
2014年，日本科學(xué)家啟動(dòng)了首例用iPS細(xì)胞治療黃斑變性的臨床試驗(yàn)。盡管困難重重，但這一嘗試為治療相關(guān)眼病帶來了新希望。此外，去年11月，日本大阪大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家在《柳葉刀》雜志刊發(fā)論文稱，他們首次通過移植由iPS細(xì)胞培養(yǎng)的角膜組織，讓角膜緣干細(xì)胞缺乏癥患者恢復(fù)了視力。他們還計(jì)劃今年3月啟動(dòng)更大規(guī)模臨床試驗(yàn)，以進(jìn)一步評(píng)估該療法的效果。
干細(xì)胞療法也為治療糖尿病帶來了曙光。2014年，美國(guó)哈佛大學(xué)干細(xì)胞專家道格拉斯·梅爾頓及其同事，從人胚胎干細(xì)胞系中培育出了首個(gè)功能性胰島細(xì)胞?，F(xiàn)在，梅爾頓等人正在美國(guó)弗特克斯生物制藥公司開展一項(xiàng)針對(duì)糖尿病重癥患者的試驗(yàn)，使用由類似方法獲得的胰島細(xì)胞。該公司稱，在12名接受全劑量注射的患者中，有9人無需再注射胰島素，另有兩人可減少注射劑量。
美國(guó)南加州大學(xué)凱克醫(yī)學(xué)院干細(xì)胞生物學(xué)家查克·默里希望啟動(dòng)一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，將iPS細(xì)胞產(chǎn)生的未成熟心肌細(xì)胞注射到中度心力衰竭患者心臟中，測(cè)試其安全性和可行性。
此外，科學(xué)家還在利用多能干細(xì)胞產(chǎn)生免疫細(xì)胞（T細(xì)胞或自然殺傷細(xì)胞），測(cè)試其治療一系列癌癥的潛力。中期報(bào)告顯示，這些治療不僅安全，而且在某些情況下效果顯著：部分參與者達(dá)到了臨床治愈的標(biāo)準(zhǔn)。
倫理與安全問題仍須解決
然而，干細(xì)胞療法在發(fā)展的道路上還面臨一些障礙。
首先，人胚胎干細(xì)胞與iPS細(xì)胞這兩類細(xì)胞治療材料孰優(yōu)孰劣，仍然懸而未決。
盡管利用人類胚胎存在倫理爭(zhēng)議，但許多科學(xué)家仍偏愛使用人胚胎干細(xì)胞，因?yàn)樗鼈兪亲钌偈艿饺藶楦深A(yù)的多能細(xì)胞類型。從理論上來說，對(duì)成年細(xì)胞進(jìn)行重編程，可能會(huì)將促癌突變引入基因組。有些科學(xué)家認(rèn)為，一旦選擇iPS細(xì)胞，就等于給病人增加了額外的風(fēng)險(xiǎn)。不過，也有科學(xué)家認(rèn)為，癌癥風(fēng)險(xiǎn)更多是假設(shè)，而非真實(shí)存在的威脅。
此外，如何防止移植細(xì)胞出現(xiàn)排斥反應(yīng)，尚未妥善解決。由iPS細(xì)胞或人胚胎干細(xì)胞產(chǎn)生的細(xì)胞系雖然使用方便，但患者通常需要接受免疫抑制治療。而使用由患者自身皮膚或血液細(xì)胞重編程獲得的細(xì)胞雖可避免這一需求，但生產(chǎn)此類細(xì)胞成本高昂，且需數(shù)周時(shí)間制備。
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