罕見病依舊是醫(yī)藥行業(yè)的代表委員們“發(fā)聲”最密集的領(lǐng)域之一。
E藥經(jīng)理人根據(jù)公開信息統(tǒng)計(jì)，截至目前，已有15位代表委員為罕見病發(fā)聲。話題從藥物研發(fā)到醫(yī)療保障，再到患者可及性，幾乎涵蓋了一款藥物的整個(gè)生命周期。
患病率達(dá)（2.73 - 3.09）/10 萬(wàn)的血友病就是深受政策關(guān)注與支持的典型病種，伴隨代表們的呼吁以及我國(guó)醫(yī)療保障體系的不斷完善，血友病治療用藥的多個(gè)產(chǎn)品已被納入醫(yī)保目錄。對(duì)改善血友病患者用藥連續(xù)性、減輕患者用藥負(fù)擔(dān)具有重要意義。
然而，不能忽視的是，罕見病用藥由于患者人數(shù)少、費(fèi)用高昂的緣故，其實(shí)仍面臨醫(yī)療保障不足與疾病需求較大的深層困境。以血友病為例，作為一種遺傳性凝血功能障礙疾病，患者需終身依賴凝血因子替代治療以避免致命性出血。然而，當(dāng)患者年滿18歲后，原本穩(wěn)定的治療體系卻難以支撐——醫(yī)保目前僅覆蓋了兒童血友病患者的預(yù)防治療，18歲及以上成人患者無(wú)法享受同等待遇，只能報(bào)銷按需治療（出血后用藥）藥品費(fèi)用。
同時(shí)，血友病成年患者隨著體重增加、關(guān)節(jié)病變累積，出血風(fēng)險(xiǎn)反而更高?！吨袊?guó)血友病診治報(bào)告2023》數(shù)據(jù)也顯示，成人預(yù)防治療可減少62%的年出血次數(shù)，但現(xiàn)實(shí)中，超過(guò)80%的成年患者因經(jīng)濟(jì)壓力無(wú)奈轉(zhuǎn)為“出血后用藥”。
因此，提升醫(yī)保對(duì)血友病患者醫(yī)療保障的廣度與深度已經(jīng)愈發(fā)緊迫。
01誰(shuí)來(lái)補(bǔ)齊血友病新藥患者可及“最后一公里”？
血友病患者目前的醫(yī)療保障機(jī)制困局，也幾乎與兩會(huì)代表們對(duì)大多數(shù)罕見病新藥的呼吁不謀而合，主要集中在三個(gè)方面：醫(yī)保報(bào)銷對(duì)成年患者預(yù)防治療“擴(kuò)圍”、降低創(chuàng)新藥準(zhǔn)入門檻及完善門診報(bào)銷政策。
通常來(lái)講，血友病的治療分為“預(yù)防”與“按需”兩種模式，也就是預(yù)防性治療和急性出血時(shí)的緊急治療。前者能夠通過(guò)定期給予的規(guī)律性替代治療，有效降低出血頻率，減少關(guān)節(jié)損傷和殘疾的發(fā)生；后者僅在出血后用藥，雖短期費(fèi)用較低，但長(zhǎng)期并發(fā)癥導(dǎo)致的醫(yī)療支出和社會(huì)成本更高。
無(wú)論是兒童還是成年患者，預(yù)防治療都極為重要。甚至對(duì)于成年患者來(lái)說(shuō)，由于身體體重增加、活動(dòng)范圍及復(fù)雜程度增加、關(guān)節(jié)病變持續(xù)進(jìn)展等因素，出血風(fēng)險(xiǎn)依然較高。若反復(fù)出血，不及時(shí)治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和/或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。有國(guó)內(nèi)研究結(jié)果表明，相較于按需治療，成人預(yù)防治療能夠減少62.0%的年出血次數(shù)、58.2%的年關(guān)節(jié)出血次數(shù)以及36.3%的靶關(guān)節(jié)數(shù)。
不可否認(rèn)，隨著醫(yī)療保障體系不斷完善，部分血友病治療藥物已被納入基本醫(yī)保目錄。這一政策不僅為患者提供了長(zhǎng)期規(guī)范的用藥支持，更從實(shí)質(zhì)上降低了治療成本，使更多患者能夠持續(xù)獲得必要的醫(yī)療服務(wù)。
但如果將視角放到18歲以上的成年患者，其只能報(bào)銷“按需”治療（出血后用藥）藥品費(fèi)用，年均自付費(fèi)用高達(dá)數(shù)十萬(wàn)元。這種經(jīng)濟(jì)壓力下，多數(shù)患者只能選擇按需治療，導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形、假腫瘤等并發(fā)癥高發(fā)。甚至對(duì)患者生活也造成了極大影響，一項(xiàng)針對(duì)重型患者開展的研究顯示，成人“按需”治療患者年均誤工天數(shù)達(dá)55天，而預(yù)防治療患者幾乎未出現(xiàn)誤工情況。
更深層的矛盾在于，在醫(yī)保準(zhǔn)入談判的常規(guī)邏輯中，“以價(jià)換量”是平衡藥企收益與患者可及性的重要手段。然而，這一機(jī)制在血友病等罕見病領(lǐng)域卻面臨顯著挑戰(zhàn)，極小的患者群體使得藥企難以通過(guò)銷量攤薄成本。即便藥品通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，嚴(yán)格遵循目前醫(yī)保目錄準(zhǔn)入的價(jià)格上限，企業(yè)可能面臨研發(fā)投入與市場(chǎng)回報(bào)的長(zhǎng)期失衡。
這種矛盾在多種罕見病的高價(jià)值藥物上尤為突出：高昂的研發(fā)成本和有限的適用人群，使得高昂費(fèi)用限制成為制約其可及性的關(guān)鍵瓶頸。若缺乏對(duì)罕見病特殊性的支持性政策，不僅可能阻礙創(chuàng)新藥的臨床應(yīng)用，長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，更會(huì)削弱藥企針對(duì)罕見病用藥研發(fā)的積極性，最終影響患者獲得突破性治療的機(jī)會(huì)。
此外，血友病門診治療的保障短板也在進(jìn)一步加劇困境。門診治療是血友病重要的日常診療方式，但目前部分地區(qū)血友病的門診報(bào)銷待遇相對(duì)有限，部分地區(qū)的門診治療不在大病報(bào)銷范圍，血友病門診保障待遇還需要進(jìn)一步提升以降低血友病患者的日常治療負(fù)擔(dān)。
02溝壑如何彌合？
破解血友病患者的藥品報(bào)銷困局，需要從醫(yī)療保障機(jī)制的頂層設(shè)計(jì)入手，針對(duì)三大核心矛盾提出系統(tǒng)性解決方案。
首先針對(duì)“將成人預(yù)防治療納入醫(yī)保報(bào)銷范圍，實(shí)現(xiàn)全年齡段醫(yī)保覆蓋”，根據(jù)血友病最新治療指南——《中國(guó)血友病管理指南》（2024版），其中早已推薦取消預(yù)防治療報(bào)銷的年齡限制，統(tǒng)一覆蓋兒童及成人患者。
值得一提的是，在今年兩會(huì)期間，也有代表委員提出了作為我國(guó)多層次醫(yī)療保障體系中的“一員”，城市普惠型健康險(xiǎn)也要擴(kuò)大覆蓋范圍。在其提案《關(guān)于呼吁“惠民”商業(yè)保險(xiǎn)，在罕見病群體中充分發(fā)揮基本醫(yī)療保險(xiǎn)的補(bǔ)充作用》中指出，“通過(guò)政策指引，鼓勵(lì)普惠保產(chǎn)品不斷優(yōu)化細(xì)化，針對(duì)不同類型的人群既有統(tǒng)一待遇，又有差別待遇，既有風(fēng)險(xiǎn)管理的考慮，也有吸引更多人參保的考慮。
另一方面，在我國(guó)的藥品準(zhǔn)入談判中，一直存在一個(gè)行業(yè)共知的“潛規(guī)則”——過(guò)50萬(wàn)不談，過(guò)30萬(wàn)不進(jìn)。但罕見病不能忽視的特殊性是常常伴隨遺傳性、基因型特征，這些獨(dú)特屬性讓針對(duì)罕見病的新藥開發(fā)更為艱難，使用技術(shù)也更為先進(jìn)、復(fù)雜，要將年治療費(fèi)用控制在低于50萬(wàn)，幾乎是難上加難。因此也曾有專家呼吁將血友病新藥的年費(fèi)用計(jì)算和年治療費(fèi)用上限給予特殊考慮，適當(dāng)放寬藥品年費(fèi)用限制，或考慮設(shè)定醫(yī)保支付上限。
與此同時(shí)，在兩會(huì)期間，也有代表提出“建立政府專項(xiàng)基金的方式，進(jìn)一步解決罕見患者的用藥和費(fèi)用負(fù)擔(dān)問(wèn)題?！苯璐耍饶茏専o(wú)藥可醫(yī)的罕見病患者都能獲得及時(shí)有效的治療，也能推動(dòng)國(guó)內(nèi)罕見病藥品的研發(fā)和生產(chǎn)，鼓勵(lì)更多的企業(yè)參與到這一領(lǐng)域中來(lái)。
優(yōu)化基本醫(yī)保門診報(bào)銷政策，將部分治療周期長(zhǎng)、醫(yī)療費(fèi)用高的兒童罕見病病種，納入門診特殊病保障范圍，不僅可以降低患者就醫(yī)負(fù)擔(dān)，還能減少住院所帶來(lái)的不必要的醫(yī)療支出。
事實(shí)上，針對(duì)罕見病防治工作幾乎在每一年都是兩會(huì)代表委員關(guān)注的熱點(diǎn)話題，而在代表委員們的切實(shí)呼吁下，我國(guó)的罕見病預(yù)防、治療、藥物研發(fā)生產(chǎn)和費(fèi)用保障等工作都取得了顯著完善成果。例如截至目前，《罕見病目錄》已經(jīng)進(jìn)行到第二版，為各部門制定罕見病相關(guān)政策提供了重要依據(jù)；在研發(fā)方面，我國(guó)已設(shè)立了罕見病國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃專項(xiàng)；在醫(yī)療保障方面，國(guó)家醫(yī)保局持續(xù)優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保目錄；在藥品可及性方面，國(guó)家衛(wèi)健康委曾會(huì)同國(guó)家藥監(jiān)局制定并發(fā)布了《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》。
可以看到，從學(xué)界、產(chǎn)業(yè)界到政策制定者之間的“接力”已經(jīng)讓我國(guó)罕見病防治工作進(jìn)入到新階段。未來(lái)，罕見病預(yù)防、診斷、治療體系更加健全，罕見病用藥醫(yī)療保障機(jī)制更加完善，罕見病藥品患者可及性更高，都值得期待。
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