21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者季媛媛 上海報道
7月22日，科弈（浙江）藥業(yè)科技有限公司（以下簡稱“科弈藥業(yè)”）宣布與美國生物醫(yī)藥巨頭ERIGEN LLC達(dá)成重要戰(zhàn)略合作，雙方共同簽署了關(guān)于科弈藥業(yè)自主研發(fā)的創(chuàng)新性全球首款并聯(lián)增強(qiáng)型雙靶向CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品KQ-2003（針對BCMA/CD19）的獨(dú)家海外授權(quán)許可協(xié)議。
此次合作涵蓋大中華區(qū)以外（不含印度、土耳其及俄羅斯）的全球權(quán)益，ERIGEN將獲得該產(chǎn)品在相關(guān)區(qū)域的獨(dú)家開發(fā)、注冊和商業(yè)化權(quán)利。
此外，該協(xié)議還授權(quán)ERIGEN LLC使用KQ-2003的核心專利結(jié)構(gòu)與序列，以開發(fā)“通用型CAR-T細(xì)胞療法”。根據(jù)協(xié)議規(guī)定，科弈藥業(yè)將繼續(xù)持有該通用型產(chǎn)品在大中華區(qū)的全部權(quán)益，為未來的聯(lián)合研發(fā)及區(qū)域商業(yè)化打下堅實基礎(chǔ)。
依照合作條款，科弈藥業(yè)將獲得1500萬美元的近期開發(fā)里程碑付款，并有望獲得高達(dá)13.2億美元的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化階段的里程碑付款。同時，科弈藥業(yè)還將在授權(quán)區(qū)域的KQ-2003凈銷售額基礎(chǔ)上，獲得最高8億美元的銷售分成。
值得關(guān)注的是，ERIGEN LLC獲得的關(guān)鍵專利使用權(quán)，預(yù)示著全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的競爭將邁向新的階段——即“通用型CAR-T”的開發(fā)。
有券商醫(yī)藥行業(yè)分析師向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者透露，科弈藥業(yè)將KQ-2003的海外權(quán)益授權(quán)給ERIGEN LLC，體現(xiàn)了當(dāng)前中國創(chuàng)新藥企的典型發(fā)展模式——通過License-out方式實現(xiàn)技術(shù)輸出，加快全球化步伐。此次交易短期內(nèi)將有效提升科弈藥業(yè)的現(xiàn)金流和市場信心。
“長期來看，需關(guān)注KQ-2003在海外的臨床數(shù)據(jù)（如ORR、CR率是否優(yōu)于Yescarta）、ERIGEN LLC的商業(yè)化能力（美國市場的準(zhǔn)入速度）以及通用型CAR-T的開發(fā)進(jìn)度（是否形成差異化競爭）?！痹摲治鰩煆?qiáng)調(diào)。
科弈藥業(yè)自2018年創(chuàng)立之初，便在腫瘤免疫治療領(lǐng)域深耕細(xì)作，構(gòu)筑起以雙功能抗體、雙靶ADC和CAR-T為核心的技術(shù)三角陣。該公司明星產(chǎn)品KQ-2003是一款精準(zhǔn)靶向BCMA與CD19的雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞治療藥物，旨在突破復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）這一臨床治療的棘手難題。
在第66屆美國血液學(xué)會（ASH）年會上，科弈藥業(yè)公布的“KQ-2003 BCMA/CD19雙靶CAR-T療法在復(fù)發(fā)性、難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的應(yīng)用”1/2期臨床研究數(shù)據(jù)，顯示KQ-2003在相關(guān)患者群體中取得了令人矚目的100%總體緩解率（ORR），且療效持久。
前述分析師點(diǎn)評此交易結(jié)構(gòu)時提到，權(quán)益區(qū)域劃分清晰，ERIGEN獲得涵蓋大中華區(qū)以外（不含印度、土耳其及俄羅斯）的全球權(quán)益；技術(shù)授權(quán)涵蓋KQ-2003的關(guān)鍵專利，用于通用型CAR-T的開發(fā)；回報體系設(shè)計巧妙，結(jié)合近期付款、里程碑付款以及銷售分成，形成多層次的收益結(jié)構(gòu)。這一模式不僅確保了短期內(nèi)的現(xiàn)金流穩(wěn)定，更為科弈藥業(yè)在通用型CAR-T領(lǐng)域的未來發(fā)展埋下了深遠(yuǎn)的伏筆。
從買方視角來看，此次合作促成的背后是CAR-T市場競爭的激烈以及差異化突圍在即。近年來，CAR-T療法以其卓越的抗腫瘤效果成為抗癌領(lǐng)域的新星，短短十余年間，已從臨床研究邁向商業(yè)化之路。
依據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，全球細(xì)胞基因治療行業(yè)自2015年起快速增長，市場規(guī)模從2016年的5040萬美元飆升至2020年的20.8億美元，預(yù)計到2025年將突破305.4億美元大關(guān)，2030年CAR-T療法市場規(guī)模有望達(dá)到218億美元，其中多發(fā)性骨髓瘤市場增長尤為迅猛，競爭日趨白熱化。
目前，全球CAR-T市場已形成梯隊競爭格局，國際巨頭如諾華、吉利德、百時美施貴寶等，以及國內(nèi)新興力量藥明巨諾、傳奇生物、科濟(jì)藥業(yè)等，都在這一領(lǐng)域展開激烈角逐。以傳奇生物為例，其與強(qiáng)生合作開發(fā)的BCMA CAR-T細(xì)胞療法Carvykti，今年上半年銷售額高達(dá)8.08億美元，全年銷售額有望沖擊20億美元大關(guān)，增長勢頭強(qiáng)勁。
然而，在Carvykti海外高歌猛進(jìn)的同時，國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品卻面臨無序競爭的現(xiàn)狀。據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者統(tǒng)計，國內(nèi)已有六款CAR-T產(chǎn)品投入市場，除Carvykti外，還包括藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液以及科濟(jì)藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液等。自2017年全球首款CAR-T產(chǎn)品上市以來，生產(chǎn)工藝日臻成熟，國內(nèi)產(chǎn)品紛紛獲得審批。
盡管CAR-T靶點(diǎn)依舊有限，技術(shù)突破尚待時日。但在現(xiàn)有產(chǎn)品臨床藥效差異不大的背景下，成本控制成為企業(yè)競爭的關(guān)鍵。
在業(yè)內(nèi)專家眼中，傳統(tǒng)的CAR-T療法存在著三大難題：首先是昂貴的治療費(fèi)用，目前的治療開銷普遍超出40萬美元，導(dǎo)致患者的可及性受到限制；其次是生產(chǎn)上的瓶頸，個性化定制的流程需時2至4周，有些患者甚至未能等到治療便撒手人寰；最后是實體瘤治療的壁壘，現(xiàn)有的CAR-T療法在實體瘤治療上的效果有限，市場的拓展也因此受限。
突破這些難題，已成為眾多制藥企業(yè)目前集中攻克的焦點(diǎn)。
有業(yè)內(nèi)人士在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者采訪時指出，傳統(tǒng)的CAR-T療法需要從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞，在實驗室進(jìn)行復(fù)雜的基因改造后再輸回體內(nèi)，這一過程不僅復(fù)雜，而且成本高昂。而新興的體內(nèi)CAR-T技術(shù)，正在顛覆這一行業(yè)的傳統(tǒng)邏輯。
諾為泰（Novotech）最新發(fā)布的行業(yè)白皮書強(qiáng)調(diào)，體內(nèi)CAR-T技術(shù)通過病毒載體、脂質(zhì)納米顆粒（LNP）和mRNA平臺，實現(xiàn)了在患者體內(nèi)直接對T細(xì)胞的基因改造。這一技術(shù)的突破，為行業(yè)帶來了三個方面的重大變革：治療周期從數(shù)周縮短至數(shù)天，生產(chǎn)成本降低了60%以上，同時也提高了治療的可及性，有望實現(xiàn)“即用型”治療模式。
科弈藥業(yè)與ERIGEN的合作協(xié)議中特別包括了“通用型CAR-T”的開發(fā)授權(quán)，這一舉措正體現(xiàn)了行業(yè)對未來趨勢的前瞻性布局。與傳統(tǒng)的自體CAR-T不同，通用型技術(shù)使用健康供體的細(xì)胞進(jìn)行改造，能夠?qū)崿F(xiàn)現(xiàn)貨供應(yīng)，從而徹底解決個性化治療在生產(chǎn)上的瓶頸問題。
除了技術(shù)上的障礙，CAR-T療法的高昂成本始終是制約其市場普及的關(guān)鍵因素。傳統(tǒng)療法的單次治療費(fèi)用超過40萬美元，再加上住院等額外開銷，總費(fèi)用甚至可能高達(dá)百萬美元。
從各大制藥企業(yè)的年報中可以看出，商業(yè)保險和惠民保項目等手段正在成為解決支付難題的有效途徑。近年來，上海市政府推出了一系列促進(jìn)細(xì)胞與基因治療行業(yè)發(fā)展的政策和措施，這些舉措在推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展方面取得了顯著成效。例如，CAR-T藥品已連續(xù)三年被納入“滬惠?！钡谋Ｕ戏秶?，最高賠付額達(dá)到50萬元，這極大地減輕了患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，并為構(gòu)建多層次的醫(yī)保體系、滿足患者需求提供了助力，進(jìn)一步激發(fā)了行業(yè)的創(chuàng)新活力。
當(dāng)科弈藥業(yè)創(chuàng)始人吳國祥博士在兩年前宣布KQ-2003在IIT研究中實現(xiàn)了100%的反應(yīng)率時，業(yè)界的觀望態(tài)度濃厚。而現(xiàn)在，這筆13億美元的交易證實了其雙靶點(diǎn)技術(shù)的全球價值。而專利授權(quán)條款中隱藏的“通用型CAR-T”開發(fā)權(quán)，更是揭示了全球藥企之間的終極競爭——誰能夠先將CAR-T療法從定制藝術(shù)品轉(zhuǎn)變?yōu)楣I(yè)化產(chǎn)品，誰就將掌握千億市場的控制權(quán)。
隨著體內(nèi)CAR-T技術(shù)的逐步成熟，到2030年，癌癥治療的場景可能會被徹底重塑：患者無需等待數(shù)周的時間來制備細(xì)胞，一次注射便可完成T細(xì)胞的改造；治療成本將降至與傳統(tǒng)療法相當(dāng)?shù)乃剑粚嶓w瘤也將不再是難以攻克的難題。這場由中國企業(yè)參與主導(dǎo)的技術(shù)革命，正在重新書寫細(xì)胞治療領(lǐng)域的全球規(guī)則。
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