在創(chuàng)新藥資本寒冬中，一家成立僅四年的中國生物技術(shù)公司憑借三款臨床階段的小核酸藥物，逆勢完成近5000萬美元融資，專注于心血管代謝疾病市場，特別是在心血管慢病管理領(lǐng)域，這一領(lǐng)域在近兩年成為投資者關(guān)注的熱點(diǎn)。
近日，靖因藥業(yè)宣布成功完成近5000萬美元B2輪融資，以加速其心血管代謝疾病的新型小干擾RNA(siRNA)療法的臨床開發(fā)，并持續(xù)創(chuàng)新其下一代RNA遞送技術(shù)。本輪融資由全球知名產(chǎn)業(yè)投資機(jī)構(gòu)領(lǐng)投，博遠(yuǎn)資本與現(xiàn)有投資者奧博資本，泓元資本和漢康資本共同參與。靖因藥業(yè)累計(jì)融資已達(dá)1.5億美元，這一成績?cè)?025年上半年中國創(chuàng)新藥公司融資普遍活躍的背景下顯得尤為突出。
靖因藥業(yè)的成就遠(yuǎn)不止于此。在成功融資后不久，該公司即宣布與CRISPR Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略合作，雙方將共同開發(fā)并商業(yè)化新一代長效凝血因子XI（FXI）靶向小干擾RNA（siRNA）療法SRSD107，這一療法旨在防治血栓及血栓栓塞性疾病。
根據(jù)協(xié)議條款，靖因藥業(yè)將獲得CRISPR Therapeutics支付的9500萬美元現(xiàn)金及現(xiàn)金等價(jià)物作為首付款，并有資格獲得超8億美元的預(yù)付款和里程碑付款。雙方將以50:50的成本和利潤分?jǐn)倷C(jī)制在全球共同開發(fā)SRSD107。CRISPR Therapeutics將負(fù)責(zé)該產(chǎn)品在美國的商業(yè)化，靖因藥業(yè)則負(fù)責(zé)大中華區(qū)市場。
在創(chuàng)新藥商業(yè)拓展（BD）不斷演進(jìn)的背景下，靖因藥業(yè)通過實(shí)施50:50的成本和利潤分?jǐn)倷C(jī)制以及共同開發(fā)（co-development，co-de）的戰(zhàn)略，為中國創(chuàng)新藥出海合作交易樹立了創(chuàng)新的典范。
“co-de交易則意味著交易協(xié)議架構(gòu)復(fù)雜且充滿挑戰(zhàn)，更為重要的是，交易的完成僅是起點(diǎn)。除非雙方選擇退出，否則必須長期深度參與，并以合作模式共同推進(jìn)產(chǎn)品的后續(xù)開發(fā)和商業(yè)化?！本敢蛩帢I(yè)首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事冀群升博士表示，之所以選擇co-de交易模式，正是因?yàn)閷?duì)產(chǎn)品的市場潛力充滿堅(jiān)定的信心。
“市場上患者眾多，臨床需求迫切。我們相信自研產(chǎn)品SRSD107具備良好的有效性和安全性，能夠解決目前抗血栓臨床中的關(guān)鍵痛點(diǎn)。SRSD107作為新一代siRNA療法，針對(duì)凝血因子XI (FXI)進(jìn)行特異性靶向，已在臨床試驗(yàn)中顯示出良好的安全性和耐受性，同時(shí)實(shí)現(xiàn)了長達(dá)6個(gè)月的FXI水平顯著下降，且無出血事件。對(duì)于我們這樣的初創(chuàng)企業(yè)來說，獨(dú)立開發(fā)這樣的產(chǎn)品并不現(xiàn)實(shí)。我們需要找到有共同愿景的合作伙伴攜手前行。”冀群升博士說。
即便在資本寒冬的背景下，真正的創(chuàng)新依舊綻放著耀眼的光芒，吸引志同道合的伙伴。
“寒冬”中的熱賽道
對(duì)于一家成立僅四年的biotech企業(yè)而言，要想獲得資本的青睞，離不開創(chuàng)新產(chǎn)品的加持。經(jīng)過數(shù)十年的發(fā)展，小核酸藥物的藥物設(shè)計(jì)和遞送技術(shù)日益成熟，經(jīng)歷了從概念驗(yàn)證到人體臨床試驗(yàn)的驗(yàn)證過程，其適應(yīng)證范圍也從罕見病逐漸擴(kuò)展到常見病領(lǐng)域。
與傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物具有顯著優(yōu)勢：靶點(diǎn)篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、治療領(lǐng)域廣、效果持久。這進(jìn)一步推動(dòng)了小核酸藥物的發(fā)展，使其未來的市場潛力和空間變得極為巨大。據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計(jì)，核酸藥物全球市場規(guī)模從 2016年0.01 億美元增長至 2022 年近38 億美元，復(fù)合增長率達(dá)295%，呈現(xiàn)井噴式發(fā)展。另據(jù)EvaluatePharma和BCG統(tǒng)計(jì)分析預(yù)測，2025年全球小核酸藥物市場規(guī)模將突破100億美元。
平安證券研報(bào)也指出，小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體之后具有顛覆性的新主流療法，其處境可類比20年前的抗體行業(yè)。小核酸藥物平均每年獲批約2款，占FDA批準(zhǔn)藥物總數(shù)的5%左右，與單抗藥物在20世紀(jì)90年代的發(fā)展階段相似。
小核酸市場規(guī)模發(fā)展的驅(qū)動(dòng)力來自三個(gè)方面：首先，已上市小核酸藥物如Inclisiran在高血脂領(lǐng)域的滲透率正穩(wěn)步提升；其次，與傳統(tǒng)小分子以及單抗藥物相比，小核酸藥物具有獨(dú)有的一些優(yōu)勢，例如靶點(diǎn)豐富，特異性強(qiáng)，藥效持久，研發(fā)成功率高等特點(diǎn)，Alnylam公司官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，其小核酸管線從立項(xiàng)至臨床三期的成功率高達(dá)60%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)小分子及靶向類藥物；此外，資本的介入也是市場發(fā)展的驅(qū)動(dòng)力之一，例如2024年年初的兩起小核酸藥物的license-out，以60億美元的交易額激發(fā)了中國創(chuàng)新藥市場。
在多重利好因素的推動(dòng)下，自2023年開始，國內(nèi)小核酸藥物發(fā)展進(jìn)入快車道。不過，小核酸市場還處于發(fā)展早期，國內(nèi)尚沒有一款自主研發(fā)的小核酸藥物上市，從現(xiàn)在的臨床階段到產(chǎn)品上市還需要3～5年的時(shí)間。
在冀群升博士的帶領(lǐng)下，靖因藥業(yè)成功研發(fā)出三款臨床階段產(chǎn)品：
SRSD107：新一代長效抗凝劑，靶向凝血因子Ⅺ（FXI），通過抑制內(nèi)源性凝血途徑的激活發(fā)揮作用。臨床前數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射可實(shí)現(xiàn)幾乎100%敲低FXI表達(dá)，效果持續(xù)長達(dá)半年且未見出血。該藥物已在中國和澳大利亞完成I期臨床，并向EMA遞交了歐洲Ⅱ期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)；SRSD216：針對(duì)高脂蛋白（a）的新型siRNA療法，已獲美國FDA和中國NMPA批準(zhǔn)，正在開展臨床I期研究；SRSD101：治療高脂血癥的siRNA療法，在國內(nèi)有序推進(jìn)臨床開發(fā)。
當(dāng)前市場進(jìn)展顯示，SRSD107是靖因藥業(yè)臨床研發(fā)進(jìn)度領(lǐng)先的藥物，其核心競爭力在于獨(dú)特的作用機(jī)制。該藥物采用雙鏈小干擾核酸（siRNA）技術(shù)，通過精準(zhǔn)靶向肝臟中的凝血因子Ⅺ（FXI）mRNA，有效抑制FXI的蛋白表達(dá)。
“該靶點(diǎn)藥物在臨床上已證明在預(yù)防全膝置換術(shù)后的深靜脈血栓方面具有安全有效的特性，另外，從科學(xué)角度來看，該藥物具有直接的人類遺傳學(xué)證據(jù)支持?！奔饺荷┦空f。
隨著靖因藥業(yè)SRSD107在全球市場中臨床的推進(jìn)，全球抗血栓藥物市場格局或?qū)⒅厮?。小核酸藥?“半年或一年一次給藥頻率”展現(xiàn)出良好的安全性，有望在慢性抗血栓治療中實(shí)現(xiàn)更高依從性和更低的出血風(fēng)險(xiǎn)，可能徹底改變傳統(tǒng)抗血栓藥物每日服用的治療模式。
從License-out到co-de
繼 ADC后，小核酸藥物也被認(rèn)為是跨國藥企（MNC）挖掘的新金礦。
靖因藥業(yè)與CRISPR Therapeutics的戰(zhàn)略攜手，彰顯了小核酸技術(shù)的諸多潛在優(yōu)勢，中國創(chuàng)新藥已成為風(fēng)險(xiǎn)投資者在美國創(chuàng)立公司時(shí)的重要資本支柱。正如業(yè)內(nèi)人士指出：據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國海外許可交易在數(shù)量上幾乎占私人和大型生物技術(shù)許可交易的一半，而十年前幾乎為0。與中國公司達(dá)成的交易中，其關(guān)鍵里程碑事件占比約為美國風(fēng)險(xiǎn)投資交易的三分之一。
根據(jù)華福證券5月27日的研報(bào)，從2020年至2024年，創(chuàng)新藥業(yè)務(wù)發(fā)展(BD)交易的總金額預(yù)計(jì)將從92億美元增長至523億美元，而首付款金額也將從6億美元增加到41億美元。2025年初至今，創(chuàng)新藥出海交易總金額已達(dá)455億美元，首付款已達(dá)到22億美元，全年有望創(chuàng)新高。
另據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫，2023年全球小核酸領(lǐng)域發(fā)生了31起交易（包括license-in、license-out以及企業(yè)合作），交易量為歷年之最。從交易金額上看，2023年小核酸領(lǐng)域披露的總交易金額84.96億美元，同比上升371%。
這也意味著，小核酸藥物研發(fā)的競爭正在廣泛全球化，實(shí)實(shí)在在的創(chuàng)新價(jià)值產(chǎn)品將會(huì)得到國際認(rèn)可。也是看中小核酸藥物的市場潛力，冀群升博士，作為靖因藥業(yè)的領(lǐng)航者，與其團(tuán)隊(duì)攜手為合作項(xiàng)目爭取到了“共同開發(fā)”的寶貴權(quán)益。
冀群升博士闡述道，當(dāng)前跨國藥企與創(chuàng)新藥企間的交易合作，主要圍繞許可的獲取與授權(quán)展開。眾多創(chuàng)新藥企尤為關(guān)注授權(quán)環(huán)節(jié)，其特點(diǎn)在于：在中國市場保留權(quán)益，而在海外市場則實(shí)現(xiàn)權(quán)益全面釋放。但其實(shí)，除了傳統(tǒng)的許可交易外，市場上還存在另一種合作模式——共同開發(fā)，即co-de。這一模式不僅在交易結(jié)構(gòu)上更為復(fù)雜，也要求雙方在項(xiàng)目推進(jìn)過程中保持長期、深入的協(xié)作。
靖因藥業(yè)與CRISPR Therapeutics的合作模式是一種獨(dú)特的全球權(quán)益共同開發(fā)模式，類似于CRISPR Therapeutics與Vertex的合作案例，雙方共同投入資源并共享權(quán)益，靖因藥業(yè)持有50%的全球權(quán)益。
“選擇這種交易方式的原因何在？我認(rèn)為，這主要是取決于每個(gè)公司的策略考量不盡相同。傳統(tǒng)的許可交易是最為直接的方式，結(jié)構(gòu)相對(duì)簡單，一旦交易完成后，相關(guān)資產(chǎn)便不再歸屬我們。相比之下，co-de交易模式則意味著更復(fù)雜且更具挑戰(zhàn)的交易架構(gòu)。尤為關(guān)鍵的是，交易的達(dá)成僅僅是合作的起點(diǎn)，除非雙方協(xié)商退出，否則必須持續(xù)投入資源，并以協(xié)同合作的方式共同推動(dòng)項(xiàng)目發(fā)展?！奔饺荷┦空J(rèn)為，對(duì)于初創(chuàng)企業(yè)來說，獨(dú)立開發(fā)針對(duì)慢病這樣的產(chǎn)品并不現(xiàn)實(shí)，需要找到志同道合的伙伴。
在co-de模式下，初創(chuàng)企業(yè)至少能在項(xiàng)目推進(jìn)中發(fā)揮其獨(dú)特的作用，參與關(guān)鍵環(huán)節(jié)，同時(shí)也在一定程度上減輕了未來開發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)和資金需求。然而，通常情況下，找到這樣的合作伙伴并不容易。因?yàn)榇笮退幤蟾鼉A向于直接買斷產(chǎn)品，而初創(chuàng)企業(yè)往往難以預(yù)判買斷后的產(chǎn)品走向與資源配置。
“無論是未來的開發(fā)路徑，還是預(yù)算的規(guī)劃安排，我們?cè)诤贤勁须A段就已經(jīng)達(dá)成了共識(shí)。否則，合作很難真正落地并順利推進(jìn)?！奔饺荷┦恐毖?。
在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新的版圖上，中國正從技術(shù)追隨者轉(zhuǎn)變?yōu)閯?chuàng)新貢獻(xiàn)者。小核酸藥物這一新興領(lǐng)域，為中國藥企提供了與國際巨頭同臺(tái)競技的難得機(jī)遇。
創(chuàng)新藥駛?cè)胄聲r(shí)代
對(duì)于初創(chuàng)公司或任何企業(yè)而言，資金的運(yùn)用與其所承擔(dān)的事務(wù)量成正比。但在實(shí)際操作時(shí)，仍需根據(jù)任務(wù)的優(yōu)先級(jí)進(jìn)行合理分配。
在手握潛力項(xiàng)目的同時(shí)，靖因藥業(yè)也在通過融資計(jì)劃明確資金的用途。談及最近的融資用途，冀群升博士表示，融資的目的是確保在可預(yù)見的未來實(shí)現(xiàn)既定的里程碑，進(jìn)而提升公司的整體價(jià)值。
“這不僅體現(xiàn)了我們對(duì)當(dāng)前融資階段的承諾，也是為了在接下來的融資輪次中，能夠向潛在投資者展示公司的成長與進(jìn)展。因此，我們?cè)诿恳惠喨谫Y中，都堅(jiān)持基于這一戰(zhàn)略思路進(jìn)行規(guī)劃與執(zhí)行?！奔饺荷┦恐赋?。
眾所周知，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域存在著“雙十定律”，即需要超過10年時(shí)間、10億美元的成本，才有可能成功研發(fā)出一款新藥，商業(yè)化兌現(xiàn)之路漫漫無期。創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的回報(bào)周期漫長也是該行業(yè)的固有特性，例如，在美國，眾多生物技術(shù)公司經(jīng)過二十余載的發(fā)展，仍未能實(shí)現(xiàn)盈利。
盡管如此，冀群升博士始終堅(jiān)信，每一位從事創(chuàng)新藥物研發(fā)的人都懷揣著一份情懷，中國的初創(chuàng)企業(yè)創(chuàng)業(yè)者，懷揣著情懷，致力于讓中國的創(chuàng)新藥物在國際舞臺(tái)上獲得定價(jià)權(quán)，贏得國際市場的尊重，惠及全球患者。
冀群升博士坦言，資金不足是目前不少biotech企業(yè)所面臨的重大難題。在產(chǎn)品同質(zhì)化嚴(yán)重的市場環(huán)境中，速度和數(shù)據(jù)質(zhì)量更是顯得尤為重要。
對(duì)于任何公司而言，尤其是產(chǎn)品導(dǎo)向型公司，產(chǎn)品是根本。因此，所有的資源和努力都應(yīng)集中在開發(fā)具有競爭力的產(chǎn)品上。在戰(zhàn)略層面，所有規(guī)劃和決策都應(yīng)緊密圍繞這一核心進(jìn)行。正是面對(duì)這樣的現(xiàn)實(shí)環(huán)境，冀群升博士始終保持一種平和的心態(tài)：若一切順利進(jìn)行，那自然是最佳結(jié)果；但若最終未能如愿，也坦然接受，哪怕意味著一切歸零。
“中國國內(nèi)的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)完全有能力孕育出國際一流的產(chǎn)品。就像ADC（抗體偶聯(lián)藥物）一樣，一旦被認(rèn)可，其價(jià)值便得到廣泛認(rèn)可。如果不去嘗試，那么永遠(yuǎn)也不會(huì)有人認(rèn)可?！奔饺荷毖裕M管公司目前僅是30多人的團(tuán)隊(duì)規(guī)模，但靖因藥業(yè)在美國擁有自己的實(shí)驗(yàn)室和研發(fā)團(tuán)隊(duì)，其核心的技術(shù)成果正是源自這一實(shí)驗(yàn)室。
值得慶幸的是，在獲得融資并成功實(shí)現(xiàn)業(yè)務(wù)拓展后，靖因藥業(yè)已經(jīng)從生存階段跨入了發(fā)展的新階段，接下來的發(fā)展戰(zhàn)略成為靖因藥業(yè)必須深思熟慮的問題。對(duì)此，冀群升博士一直保持著低調(diào)的姿態(tài)。在他看來，即便已經(jīng)度過生存期，依然需要專注于那些可以控制的因素，而對(duì)于那些無法控制的因素，憂慮也是無濟(jì)于事。
“市場環(huán)境的變動(dòng)是我們無法預(yù)測的，我們可能面臨長期的寒冬，也可能只是短暫的困境。即便你目前未遭遇寒冬，它也可能隨時(shí)降臨。創(chuàng)業(yè)者應(yīng)具備危機(jī)意識(shí)，并且擁有不屈不撓的韌性?！奔饺荷┦空f，步入發(fā)展期的靖因藥業(yè)，首要任務(wù)仍是加速具有全球價(jià)值的產(chǎn)品臨床開發(fā)。
靖因藥業(yè)的發(fā)展情況也已然成為中國創(chuàng)新藥的一大縮影。當(dāng)創(chuàng)新藥已進(jìn)入新階段，從單一產(chǎn)品授權(quán)到創(chuàng)新模式輸出，掌握優(yōu)質(zhì)管線的Biotech企業(yè)，在資本市場謹(jǐn)慎的氛圍中，依然憑借硬科技贏得發(fā)展機(jī)會(huì)。小核酸藥物的故事，才剛剛翻開引人入勝的序章。
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