4月8日，在第29個世界帕金森病日來臨前夕，中國首例接受GCP級自體干細胞移植治療的帕金森病患者現(xiàn)身上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院（以下簡稱瑞金醫(yī)院）科普活動現(xiàn)場，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。
患者沈女士今年66歲，已患病14年，嘗試過單藥控制及多種藥物聯(lián)用等治療手段，但仍無法阻止疾病進展，并出現(xiàn)了嚴重并發(fā)癥。今年3月1日，她在瑞金醫(yī)院接受了一項創(chuàng)新治療——通過微創(chuàng)手術(shù)，將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植入腦部。這是我國首次將此類細胞治療技術(shù)應用于帕金森病臨床實踐，沈女士也成為我國首例在國家藥監(jiān)局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。
手術(shù)醒來后，沈女士就能在床上活動，第二天就能下地。到現(xiàn)在，沈女士已能夠一整天自主行走。“接受干細胞治療后，我的睡眠質(zhì)量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個小時，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心，但‘一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望?！鄙蚺糠窒淼?。
這項手術(shù)背后，是瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍團隊聯(lián)合中國科學院腦科學與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心研究員陳躍軍團隊，歷時三年研發(fā)的“UX-DA001注射液”。該療法需要采集患者血液細胞，在體外將細胞誘導為具有分化潛能的多巴胺前體細胞，再精準移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域。這項技術(shù)2024年12月獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗許可后，于2025年正式啟動。
此次手術(shù)的主刀醫(yī)生、瑞金醫(yī)院主任醫(yī)師李殿友介紹：“移植細胞將在未來3-6個月逐漸成熟，與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統(tǒng)藥物治療相比，這種‘細胞替代’療法有望實現(xiàn)功能性治愈。”
目前，帕金森病治療以藥物控制為主，但藥物治療5年后易出現(xiàn)藥效波動，且無法阻止疾病進展。對于部分患者，腦深部電刺激術(shù)（DBS）通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動，可一定程度改善運動障礙，但需要長期的參數(shù)調(diào)控，部分患者療效也逐漸下降。
“此次采用的細胞移植治療方法，為中晚期患者提供了新治療思路?！眲④姳硎?，目前該療法已在中美均獲批開展臨床試驗，首位受試者的成功也為后續(xù)研究奠定基礎(chǔ)，團隊將持續(xù)觀察移植細胞的整合情況，按計劃逐步擴大受試者規(guī)模。
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