中新網(wǎng)上海4月9日電(記者陳靜)記者9日獲悉，66歲的帕金森病患者沈女士(化名)在上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院(下稱：瑞金醫(yī)院)接受了一項創(chuàng)新治療——醫(yī)生通過微創(chuàng)手術，將自體誘導多能干細胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植入其腦部。自3月1日接受手術至今一月有余，沈女士已能實現(xiàn)一整天自主行走。
這是中國首次將此類細胞治療技術應用于帕金森病臨床實踐，沈女士成為中國首例在國家藥監(jiān)局批準開展的臨床試驗中接受自體干細胞療法的帕金森病患者。在第29個世界帕金森病日來臨前夕，沈女士現(xiàn)身瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場，首度面向公眾分享其階段性康復體驗。
帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，目前中國有數(shù)百萬名患者。帕金森病患者因腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸死亡，出現(xiàn)肢體震顫、運動遲緩等癥狀，最后會導致患者運動功能喪失乃至全身僵硬，完全喪失生活自理能力，被稱為“不死的癌癥”。當前，藥物治療雖能緩解癥狀，但無法阻止疾病進展。瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍說，藥物治療5年后，患者易出現(xiàn)藥效波動，且無法阻止疾病進展。對于部分患者，腦深部電刺激術(DBS)通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動，可一定程度改善運動障礙，但需要長期參數(shù)調(diào)控，部分患者療效也逐漸下降。
據(jù)介紹，劉軍團隊聯(lián)合中國科學院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊，歷時三年研發(fā)出“UX-DA001注射液”。該療法通過采集患者血液細胞，經(jīng)實驗室誘導為具有分化潛能的多巴胺能神經(jīng)前體細胞，再精準移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域。陳躍軍團隊通過技術創(chuàng)新，使分化細胞純度達到國際先進水平。這項技術于2024年12月獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗許可后，于2025年正式啟動。此次沈女士接受的細胞移植治療采用患者自體細胞，避免免疫排斥風險。
據(jù)了解，在患病的14年間，沈女士經(jīng)歷了從單藥控制到多種藥物聯(lián)用，最終出現(xiàn)嚴重并發(fā)癥的困境。而這次，手術醒來后，她就能在床上活動，第二天就能下地。沈女士分享道：“接受干細胞治療后，我的睡眠質(zhì)量明顯改善，入睡很快，一覺能睡6個小時，原來僵硬的手腳也比之前靈活，每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心，但‘一天比一天好’的狀態(tài)讓我充滿希望。”
據(jù)主刀的李殿友主任醫(yī)師介紹，移植細胞將在未來3個-6個月逐漸成熟，與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡建立連接，按需釋放多巴胺。與傳統(tǒng)藥物治療相比，這種"細胞替代"療法有望實現(xiàn)功能性治愈。“這為中晚期患者提供了新治療思路?！眲④娭魅伪硎荆瑘F隊將持續(xù)觀察移植細胞的整合情況，按計劃逐步擴大受試者規(guī)模。隨著中國人口老齡化不斷加深，這項突破性技術可為帕金森病患者帶來曙光。(完)
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