中新經(jīng)緯7月25日電 (王玉玲)中新經(jīng)緯從信念醫(yī)藥獲悉，該公司首款血友病B基因治療藥物波哌達(dá)可基注射液定價(jià)近期出爐，單瓶費(fèi)用為9.3萬元/瓶(2ML)。具體用藥量(瓶數(shù))根據(jù)說明書按照患者體重計(jì)算，一位70KG的患者大約處方用量是44瓶，醫(yī)生會(huì)通過醫(yī)療的處理最終一次性輸注完成治療。
中新經(jīng)緯以此計(jì)算，患者使用44瓶波哌達(dá)可基注射液對(duì)應(yīng)價(jià)格為409.2萬元。信念醫(yī)藥表示，患者可以參與血友病慈善援助項(xiàng)目，上述總價(jià)格并非患者最終自費(fèi)。信念醫(yī)藥與北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)攜手開展慈善贈(zèng)藥項(xiàng)目，向符合項(xiàng)目條件的援助對(duì)象援助波哌達(dá)可基注射液。針對(duì)符合申請(qǐng)條件且審核通過后成功入組的血友病B患者，根據(jù)醫(yī)囑進(jìn)行單次治療過程中，自費(fèi)購買30瓶藥品后，之后的治療藥物將由此公益項(xiàng)目免費(fèi)援助。
信念醫(yī)藥稱，經(jīng)過慈善資助后，患者自付的治療費(fèi)用最高不會(huì)超過279萬元。
公開資料顯示，血友病是一種通過X染色體遺傳的出血性疾病，患者天生缺少凝血因子，就像體內(nèi)缺少了止血的“維修工人”，導(dǎo)致血液難以正常凝固。這種情況下，患者從出生開始就容易出現(xiàn)異常出血，這種狀況會(huì)伴隨一生。血友病分為血友病A(占80%～85%)和血友病B(占15%～20%)，分別由凝血因子Ⅷ(FⅧ)和凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏引起。
目前，全球范圍內(nèi)已有多款血友病基因治療產(chǎn)品獲批上市，單次治療費(fèi)用普遍超過千萬元。在美國獲批的血友病B基因治療藥物Hemgenix(由荷蘭生物技術(shù)公司uniQure開發(fā)，澳大利亞醫(yī)療健康公司CSL Behring負(fù)責(zé)該藥物的市場(chǎng)營銷)美國市場(chǎng)定價(jià)為350萬美元/劑(按當(dāng)前匯率計(jì)算約合人民幣2506萬元，下同)；血友病A基因治療藥物Roctavian(由美國生物醫(yī)藥公司BioMarin Pharmaceutical開發(fā))在美國市場(chǎng)定價(jià)為290萬美元/劑(約合人民幣2076萬元)。
2023年，武田中國與信念醫(yī)藥達(dá)成合作，獲得信念醫(yī)藥在研產(chǎn)品BBM-H901注射液(即波哌達(dá)可基注射液)在中國部分地區(qū)的商業(yè)化經(jīng)營許可。
信念醫(yī)藥向中新經(jīng)緯表示，武田中國與信念醫(yī)藥正在積極協(xié)同多方力量探索通過多元支付、療效保險(xiǎn)等模式，進(jìn)一步改善患者可及性。
武田制藥全球總裁兼首席執(zhí)行官衛(wèi)博科此前接受中新經(jīng)緯采訪時(shí)表示，非?？粗匦拍钺t(yī)藥的基因療法的突破性技術(shù)，信念醫(yī)藥的在研產(chǎn)品很有可能是中國市場(chǎng)第一款真正意義上的基因療法。武田在中國有非常強(qiáng)大的商業(yè)化能力。有信心利用武田在罕見病領(lǐng)域的知識(shí)和專長(zhǎng)，把這一創(chuàng)新的基因療法惠及到中國的患者。
(更多報(bào)道線索，請(qǐng)聯(lián)系本文作者王玉玲：wangyuling@chinanews.com.cn)(中新經(jīng)緯APP)
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