近日，全球醫(yī)藥巨頭艾伯維宣布以21億美元現(xiàn)金收購(gòu)體內(nèi)CAR-T細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)商Capstan Therapeutics，以擴(kuò)大自身免疫性疾病療法的產(chǎn)品線，創(chuàng)下2025年細(xì)胞治療領(lǐng)域最高交易紀(jì)錄。此舉印證了靶向RNA遞送與體內(nèi)CAR-T技術(shù)巨大的商業(yè)價(jià)值，CAR-T療法正從“天價(jià)特藥”向普惠療法變革，為腫瘤與自身免疫疾病治療開(kāi)啟全新紀(jì)元。
CAR-T療法進(jìn)化：黃金賽道與技術(shù)革命
CAR-T療法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，嵌合抗原受體T細(xì)胞療法）是一種革命性的個(gè)體化免疫細(xì)胞療法，通過(guò)基因工程改造患者自身的T細(xì)胞，使其精準(zhǔn)識(shí)別并殺傷癌細(xì)胞。據(jù)權(quán)威數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，全球 CAR-T 細(xì)胞療法市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)2032年將達(dá)到約 885.2 億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率 29.8%。
腫瘤治療從常規(guī)化療/放療，到初代CAR-T療法，實(shí)現(xiàn)了對(duì)血液瘤的高效靶向和“活藥物”潛力，療效毋庸置疑，但高成本、高門檻也讓它遠(yuǎn)離主流治療場(chǎng)景。新一代體內(nèi)CAR-T療法（如LNP遞送環(huán)狀RNA進(jìn)行體內(nèi)重編程）應(yīng)運(yùn)而生，正在突破傳統(tǒng)CAR-T療法的瓶頸，為腫瘤、自身免疫和纖維化等疾病治療帶來(lái)更多可能。
菲鵬加速入局：開(kāi)拓體內(nèi)CAR-T治療新范式
菲鵬集團(tuán)一直致力于診療前沿技術(shù)與解決方案的探索。由菲鵬和Robert Alexander Wesselhoeft（Alex）博士共同創(chuàng)立的Mote Therapeutics（簡(jiǎn)稱MOTE）是一家新一代RNA療法公司，致力于解決核酸藥物開(kāi)發(fā)中最根本的瓶頸之一：將RNA分子精準(zhǔn)遞送到肝臟以外的細(xì)胞和組織中。公司立足于前沿遞送科學(xué)，布局美國(guó)與中國(guó)兩地，已開(kāi)發(fā)一項(xiàng)變革性的靶向性脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）平臺(tái)，使RNA療法能夠在體內(nèi)精準(zhǔn)作用于以往難以觸達(dá)的細(xì)胞類型，如免疫細(xì)胞、造血干/祖細(xì)胞（HSPCs），甚至是跨越血腦屏障到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）中的神經(jīng)細(xì)胞。
公司的核心技術(shù)平臺(tái)MOBILIZE是一種模塊化、可擴(kuò)展、無(wú)需化學(xué)反應(yīng)的LNP功能化系統(tǒng)，具備高效且特異的細(xì)胞靶向遞送性能。它解決了現(xiàn)在靶向LNP技術(shù)面臨的靶向特異性不足、制造工藝復(fù)雜以及遞送效能不高等關(guān)鍵難題。MOBILIZE LNP已經(jīng)在多種模型證明了其在免疫細(xì)胞、HSPC和大腦中樞均可實(shí)現(xiàn)優(yōu)異的靶向遞送效果。值得一提的是，在非人靈長(zhǎng)類（NHP）的臨床前模型中，MOBILIZE LNP展現(xiàn)出卓越性能：
· 肝臟攝取量降低超過(guò)80%，實(shí)現(xiàn)有效的肝臟去靶向；
· 高效靶向遞送至CD8?T細(xì)胞，單劑低劑量（0.3 mg/kg）即可實(shí)現(xiàn)約30%的CAR+CD8?T細(xì)胞；
· 在NHP體內(nèi)快速且顯著地清除B細(xì)胞；
MOTE的核心項(xiàng)目為體內(nèi)CAR-T療法，該療法可應(yīng)用于自身免疫疾病、腫瘤、纖維化、移植物排異、甚至是通過(guò)加速清除衰老細(xì)胞來(lái)實(shí)現(xiàn)抗衰老。目前，MOTE的產(chǎn)品管線聚焦系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性骨髓瘤及漿細(xì)胞白血病，計(jì)劃于2025年下半年啟動(dòng)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IITs），并已開(kāi)始規(guī)劃HSPC和CNS相關(guān)疾病的產(chǎn)品管線。為加速創(chuàng)新，MOTE同時(shí)兼顧自主研發(fā)和合作開(kāi)發(fā)的靈活模式。
Robert Alexander Wesselhoeft（Alex）博士是一位知名科學(xué)家、連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，也是環(huán)狀RNA技術(shù)的最早設(shè)計(jì)者之一。Alex獲得麻省理工學(xué)院（MIT）博士學(xué)位，曾聯(lián)合創(chuàng)立Orna Therapeutics，并主導(dǎo)其環(huán)狀RNA平臺(tái)的開(kāi)發(fā)，為長(zhǎng)鏈RNA藥物開(kāi)辟了新的方向，同時(shí)他也是馬薩諸塞州總醫(yī)院布萊根基因與細(xì)胞治療研究所RNA治療中心主任。
憑借世界級(jí)的科學(xué)實(shí)力、顛覆性的遞送技術(shù)引擎，以及拓展RNA療法技術(shù)邊界的使命感，MOTE將致力于引領(lǐng)靶向遞送領(lǐng)域、開(kāi)拓全新治療范式。MOTE目前正面向全球?qū)で蠛献骰锇?，共同推進(jìn)臨床前研究及更好疾病治療方案的打造。
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