在藥物研發(fā)領(lǐng)域，一個備受關(guān)注的現(xiàn)象是：部分新藥在嚴(yán)格設(shè)計的隨機對照試驗（RCTs）中表現(xiàn)出顯著的臨床療效，但在實際臨床應(yīng)用中，其治療效果卻出現(xiàn)明顯下降。這一現(xiàn)象被稱為“療效鴻溝”（Efficacy-Effectiveness Gap），其成因主要源于RCTs的固有局限性，如高度標(biāo)準(zhǔn)化的受試者篩選、嚴(yán)格控制的治療環(huán)境以及有限的隨訪周期等。為彌合這一鴻溝，真實世界研究（Real-World Study, RWS）正逐漸成為重要的補充性研究范式。近日，太美智研醫(yī)藥首席科學(xué)官陳杰博士，圍繞“真實世界數(shù)據(jù)（RWD）和真實世界證據(jù)（RWE）在臨床研究中的應(yīng)用”這一話題展開探討。
01 從傳統(tǒng)到革新：臨床研究的范式轉(zhuǎn)變
RCTs作為傳統(tǒng)臨床試驗以其嚴(yán)謹(jǐn)性和科學(xué)性著稱，但嚴(yán)格的入選標(biāo)準(zhǔn)、高昂的成本以及對參與者的不便等局限性也日益凸顯。尤其是在罕見病和危及生命且缺乏有效治療手段的疾病領(lǐng)域的不適用性，一度成為制約藥物研發(fā)的“攔路虎”。
真實世界研究（包括去中心化臨床試驗和實用性臨床試驗）的興起為臨床藥物研發(fā)帶來了新的曙光，它結(jié)合了真實世界的臨床實踐元素，使得研究更加貼近患者實際需求，參與者更具代表性，隨訪時間更長，成本更低。這種以患者為中心的研究范式，不僅提高了研究的可行性和效率，也為監(jiān)管決策提供了更為真實的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)和真實世界證據(jù)，豐富了完整的證據(jù)鏈。
02 RWD與RWE：臨床研究的新動力
RWD與RWE在臨床研究中的應(yīng)用非常廣泛，涵蓋了新藥注冊、藥物標(biāo)簽修改、上市后評估等多個環(huán)節(jié)。它們不僅可以為臨床試驗設(shè)計提供關(guān)鍵信息和參數(shù)，幫助研究人員更準(zhǔn)確地定位目標(biāo)患者群體，還可以作為外部對照或者增強RCT中的內(nèi)部對照，提高臨床試驗的統(tǒng)計效力。
RWD根據(jù)數(shù)據(jù)生成和收集的原始目的，可分為研究類RWD和交易類RWD兩大類。這兩類數(shù)據(jù)各有特色，研究人員需要根據(jù)研究目的和需求，選擇合適的數(shù)據(jù)類型（即適用性RWD），以確保研究的科學(xué)性和有效性。
03 實戰(zhàn)案例：RWD與RWE的璀璨成果
陳杰博士通過多個案例展示了RWD和RWE在實際臨床研究中的重要作用。
自然病史研究
以Avelumab治療晚期默克爾細(xì)胞癌為例，通過回顧性醫(yī)療檔案審查，研究人員在美國腫瘤學(xué)網(wǎng)絡(luò)中識別了多名患者，為精準(zhǔn)定義目標(biāo)人群、評價藥物的療效提供了有力支持。
監(jiān)管決策的關(guān)鍵證據(jù)
在器官移植領(lǐng)域，Prograf的免疫抑制作用得到了廣泛認(rèn)可。而其在肺移植領(lǐng)域的適應(yīng)癥獲批，則得益于一項基于美國科學(xué)移植受者登記處數(shù)據(jù)庫的非干預(yù)性研究。
適應(yīng)癥擴展與補充信息
Tiopefigeristine注射液的給藥時間調(diào)整，以及Ibrance在男性乳腺癌治療中的獲批，都是基于RWD研究的結(jié)果，為臨床實踐提供了重要指導(dǎo)。
04 未來展望：挑戰(zhàn)與機遇并存的新征程
盡管RWD在臨床研究中展現(xiàn)出極大的價值潛力，但其應(yīng)用之路并非一帆風(fēng)順。數(shù)據(jù)質(zhì)量、偏倚控制、外部對照的選擇與驗證等問題，仍是研究人員需要直面的挑戰(zhàn)。
“滿眼生機轉(zhuǎn)化鈞，天工人巧日爭新?！泵鎸@些挑戰(zhàn)，太美智研給出了答案：聚焦人工智能。公司以前沿人工智能技術(shù)為核心引擎，構(gòu)建起智能化的數(shù)字研究平臺，打造覆蓋全流程的臨床研究解決方案。通過深度學(xué)習(xí)算法與大數(shù)據(jù)分析的深度融合，太美智研正重新定義臨床研究的精度與效率，讓數(shù)據(jù)真正成為推動醫(yī)藥創(chuàng)新的源頭活水。這一創(chuàng)新實踐不僅為破解"療效鴻溝"提供了技術(shù)支撐，更展現(xiàn)了人工智能賦能醫(yī)藥研發(fā)的無限可能。
例如，通過自然語言處理（NLP）、機器學(xué)習(xí)（ML）等AI技術(shù)，電子病歷、社交媒體平臺和其他來源的非結(jié)構(gòu)化真實世界數(shù)據(jù)的收集、分析和應(yīng)用將變得智能化、精準(zhǔn)化，高效發(fā)現(xiàn)潛在的藥物成分和作用機制，大大縮短了研發(fā)周期，提高新藥的研發(fā)成功率。機器學(xué)習(xí)技術(shù)還有助于分析DCT中可穿戴設(shè)備產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，以監(jiān)測和跟蹤健康參數(shù)的異常情況，例如疾病預(yù)后不良的患者的心率。
當(dāng)下，對于真實世界研究而言，無論是政策環(huán)境還是研究層面，都迎來了良好發(fā)展時機。在AI智能求索的浪潮下，真實世界研究的價值必將進(jìn)一步拓展和延伸。作為AI驅(qū)動的醫(yī)藥研發(fā)整體解決方案提供商，太美智研將持續(xù)以AI賦能臨床研究，助力真實世界研究的高效發(fā)展，幫助醫(yī)藥企業(yè)、醫(yī)生與患者創(chuàng)造更大價值。
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